Persoanele cu amiotrofie spinala au dreptul la tratament

Solicităm Ministerului Sănătății și Casei Nationale de Asigurari de Sănătate să aducă în țară și să deconteze medicamentul Spinraza pentru amiotrofie spinala.

Nusinersen comercializat ca SPINRAZA, este primul medicament aprobat de US Food and Drug Adminitration, pentru utilizarea in tratarea amiotrofiei spinale 1,2,3, o tulburare rara neuromusculara. Tratamentul este aprobat si in Europa.

SPINRAZA a fost studiat atat la pacientii presimptomatici si simptomatici, cu amiotrofie spinala, inclusiv pacienti care pot dezvolta sau sunt diagnosticati cu tipurile 1,2,3 de amiotrofie.

Medicamentul este administrat direct in sistemul nervos central, utilizand injectia intratecala.

In studiile clinice, medicamentul a oprit progresia bolii. In jur de 60% dintre copiii afectati de tipul 1 de amiotrofie spinala si-au imbunatatit in mod semnificativ functia motorie.

Amiotrofiile spinale reprezinta un grup de afectiuni degenerative cu transmitere genetica autozomal recesiva care afecteaza neuronii din maduva spinarii, adesea si pe cei din trunchiul cerebral, ducand la moartea acestora cu pierdere de masa musculara si scadere de forta.

Este a doua cea mai frecventa boala neuromusculara ereditara, dupa distrofia musculara progresiva de tip Duchenne.

Severitatea bolii este influentata de varsta de debut a afectiunii: cu cat boala debuteaza mai precoce, cu atat este mai severa.

Te rugam sa ne sustii! Semneaza si distribuie petitia! Multumim!

Cenan Cristina, Asociația SMACare România    Contactați autorul petiției